基因治療最初用于單基因遺傳性疾病的治療，現(xiàn)已擴(kuò)展到多種疾病的臨床研究。如用于治療頭頸部腫瘤的重組人p53腺病毒注射液(今又生)，治療脂蛋白脂酶缺乏癥的Glybera(AAV-LDL)，治療黑色素瘤的HSV-1溶瘤病毒T-Vec ，治療萊伯先天性黑蒙癥(LCA2)的腺相關(guān)病毒基因治療制品Luxturna和治療小兒脊髓性肌萎縮癥(SMA)的基因治療制品Zolgensma。

與化藥和重組蛋白類藥物相比較，基因治療制品組成和結(jié)構(gòu)更加復(fù)雜，通常由含有工程化基因構(gòu)建體的載體或遞送系統(tǒng)組成，其活性成分可為DNA、RNA、基因改造的病毒、細(xì)菌或細(xì)胞等;穩(wěn)定性相對較差，在生產(chǎn)或貯存過程中容易聚集或者出現(xiàn)沉淀，產(chǎn)品質(zhì)量控制存在較大困難。針對基因治療制品的特性進(jìn)行質(zhì)量研究，對保證產(chǎn)品安全、有效和質(zhì)量可控具有重要意義。為此，《中國藥典》2020年版新增了“人用基因治療制品總論”;CDE于2022年5月發(fā)布了《體內(nèi)基因治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》和《體外基因修飾系統(tǒng)藥學(xué)研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》等指導(dǎo)性文件。

對此，中國食品藥品檢定研究院生檢所重組藥物室原主任饒春明將做客昭衍·講堂簡要介紹基因治療制品及其質(zhì)量控制相關(guān)法規(guī)要求，重點介紹基因治療制品質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)與檢定方法、標(biāo)準(zhǔn)物質(zhì)制備與標(biāo)定、細(xì)胞庫與菌毒種庫建立及檢定等質(zhì)量控制技術(shù)。歡迎從事本領(lǐng)域的專家學(xué)者一同參與討論!

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